Effizienter Enzymtransfer verringert Störung der Myelinschicht
Aufgrund eines Gendefekts kommt es bei MLD-Patient*innen zu einer fehlerhaften Ausbildung des Enzyms ASA. Auf Basis der entwickelten und zum Patent angemeldeten Enzymvariante ist es nun möglich, den Patient*innen per Infusion oder Injektion dieses hyperaktive und sehr stabile Enzym zuzuführen – dieses Verfahren wird auch Enzymersatztherapie genannt. Das ASA-Enzym wird über den Blutkreislauf an seine Wirkorte Gehirn und Rückenmark gebracht. Durch den stattfindenden Abbau der Sulfatide wird die Anhäufung in der Myelinschicht der Nervenzellen und damit die Zerstörung der Myelin-bildenden Zellen und Nerven verhindert. In vivo-Versuche in einem Mausmodell der MLD zeigen im Vergleich zum menschlichen Wildtyp-ASA eine achtfach höhere therapeutische Effizienz. Durch nur vier Behandlungen konnte die Sulfatidspeicherung um mehr als 60% reduziert werden.
Frühere klinische Studien mit dem humanen Wildtyp-Enzym ASA zeigten bereits die Machbarkeit einer Enzymersatztherapie. Jedoch waren die therapeutischen Effekte bei der verwendeten niedrigen Enzymdosis gering. Eine höhere Dosierung war aufgrund möglicher schwerer immunologischer Nebenwirkungen kontraindiziert. Vorteile des durch Genetic Engineering modifizierten Enzyms sind, dass die Dosis deutlich reduziert werden kann und es ins Gehirn gelangt.
Großes Branchentreffen für Innovationen aus den Life Sciences
Die BioFIT lädt als eine der führenden Veranstaltungen für Innovationen aus der europäischen Life-Science-Forschung jährlich Wissenschaftler*innen, Technologietransfer-Expert*innen und Unternehmensvertreter*innen der Pharma- und Biotech-Branche zum Austausch ein. Forschungsergebnisse, insbesondere im Bereich innovativer Behandlungsmethoden für Patient*innen, sollen Interessierten vorgestellt und in die klinische Anwendung gebracht werden. Auf der BioFIT Digital 2021 bietet Dr. Jürgen Walkenhorst von PROvendis im Rahmen von NRW Hochschul-IP, dem Verbund für Intellectual Property (IP) von 28 nordrhein-westfälischen Hochschulen, aktuelle Technologien aus Nordrhein-Westfalen aus den Life Sciences an. Im Rahmen der Veranstaltung übernimmt er außerdem die Moderation der Diskussionsrunde How to collaborate on academic research assets such as databases and registries?
Unser Technologieangebot zur neuartigen Therapie für MLD finden Sie hier.
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